‘Artık hastalığın ortaya çıkış sebebini de biliyoruz!’

American Academy of Neurology kongresi, ABD'nin Boston eyaletinde düzenlendi. Tüm dünyadan çok sayıda nöroloğun katıldığı kongreye özellikle son çıkan ilaçlar damgasını vurdu. MS'in PPMS türünde ilk ve tek ilaç olma özelliğini taşıyan 'Ocrelizumab' ile ilgili, İ.Ü. Çapa Tıp Fakültesi Nöroloji Ana Bilim Dalı'ndan Doç. Dr. Murat Kürtüncü ile konuştuk…
MS, nasıl bir hastalık?
MS, bağışıklık sisteminin hastalığıdır. MS hastalığı, santral sinir sisteminin yani beynin ve omuriliğin inflamatuar (yangısal) bir hastalığıdır. Özellikle santral sinir sistemindeki beyaz madde yapıları hastalanır. MS'li hastalarda santral sinir sistemindeki bu beyaz maddede plak veya lezyon denilen hasarlı alanlar görülür. Bu hasarlı alanlarda siniri çevreleyen miyelin denilen maddede kayıp oluşur. Görülme sıklığı Türkiye'de yaklaşık olarak 100 binde 50 yani Türkiye'de 50 bin civarı hasta olduğunu tahmin edebiliriz. Genelde görülme şekli de, ataklar ve ataksızlık haliyle giden dönemlerden oluşan kronik bir hastalıktır. Yüzde 10'luk bir grupta da hiç atak görünmeksizin direkt nörolojik olarak özürlülüğün biriktiği bir süreç izleniyor. Yüzde 75'lik grupta ataklar oluyor.
3 YAŞINDA DA VAR
MS kaç yaşında görülmeye başlıyor?
Bizim hastalarımız içerisinde ilk MS bulgusu 3 yaşında başlayan hastamız var.
Peki aslında bu erken teşhis için bir avantaj değil mi?
Erken yaşta başlaması bir açıdan iyi, bir açıdan kötü. Erken yaşta başladığı zaman uzun dönemde özürlülük birikimi daha geç yaşta oluyor. Geç yaşta başlayanlardaysa özürlülük birikimi biraz daha hızlı gelişiyor. 18 yaşında hastalık başladı, aynı özürlülüğe belki 45-50 yaşlarında ulaşacaksınız, 35 yaşında başlayan hastalıkta benzer özürlülüğe ulaşma zamanı da 35-40 yaşlarında. O yüzden eğrisi çok daha dik. Benzer yaşlarda benzer özürlülüğe sahip oluyorlar ama genç yaşta başlayanların eğimi daha yumuşak oluyor.
İLAÇ 2018'DE TÜRKİYE'DE OLACAK
Yeni geliştirilen ilaç, PPMS'de ilk ve tek ilaç. Bunu tam olarak açıklayabilir misiniz?
MS'lerin yaklaşık olarak yüzde 10'unda atak izlenmez. Bir gözünde görme kaybı olup geçmesi, bir tarafında uyuşma olup geçmesi gibi ataklar olmaksızın giderek kötüleşen, zaman içerisinde nörolojik özürlülüğün biriktiği bir grup vardır. Bu da tüm MS'liler içerisinde yüzde 10'luk bir grubu oluşturur. Hekimleri de oldukça sıkıntıya düşüren bir gruptur. Belirti giderici ilaçları veriyorduk tabii ki ama hastalığın seyrini değiştirici ilacımız yoktu. Kortizon kullanıyorduk ama bu da uzun dönemde verebileceğimiz tedavi değildi. Geçen yıl yayınlanan bir çalışma çerçevesinde böyle bir ilaca sahip olduk. Ocrelizumab, bir hücre tedavisi. Aslında akıllı bir molekül, monoklonal bir antikor. B hücrelerini yok ediyor ve etkisi de uzun sürüyor. Damardan enjekte ediliyor ve 6 ay boyunca hastanın tekrar ilaç alması gerekmiyor. Bu tedavi altında, bahsettiğim tedavisi olmayan PPMS grubundaki hastaların plasebo, yani boş ilaç alanlara göre yaklaşık yüzde 25 düzeyinde özürlülük hızında azalma olduğu ortaya kondu. 2018'in başı gibi Türkiye'de bu ilacı kullanabileceğiz.
HEYECANLANIYORUZ
Hekim olarak bu gelişmeler sizleri heyecanlandırıyor mu?
Tedavide özellikle son 10 yıldır algoritma çok değişti. Öncesinde neyi tedavi ettiğimizi çok iyi bilmiyorduk. İlaçların ne yaptığını bilmiyorduk. Oysa şimdi biliyoruz ki o tek bir molekülü inhibe ettiğinizde o hastalık ortaya çıkıyorsa; demek ki o molekül, hastalığın ortaya çıkışında bir faktör. Hastalığı sadece tedavi etmekle kalmıyor, hastalığın nasıl ortaya çıktığı hakkında da size fikir veriyor. Yani biz artık hastaları tedavi etmekle kalmıyoruz; aynı zamanda hastalığın ortaya çıkış sebebini de bulabiliyoruz. Bu bizi çok heyecanlandırıyor.
Hastalar, 'İlk dozu aldım 6 ay çok iyiyim, kendimi iyi hissediyorum' diyerek bir sonraki tedaviyi erteleyebiliyorlar mı?
Hayır çünkü yan etkiler de çıkabiliyor. Hastalar cephesinde etkiler önemli ancak bizim açımızdan da yan etkiler çok önemli. Riskli olabilecek tedavilerde 3 ay boyunca ayda bir kontrol öneriyoruz. Ama daha az riskli olan, cilt altına yapılan iğne tedavilerinde 3-4 ayda bir kontrol veya yılda 1 kontrol yaptığımız hastalarımız var. Yeni tedavide en fazla 3 ayda bir görmemiz lazım.

Doç. Dr. Murat Kürtüncü ile Boston'da konuştuk.
TÜRKİYE'DEN 38 HASTA ARAŞTIRMAYA KATILDI
Ocrelizumab çalışmasına Türkiye'den de 38 hasta katılmış. Sizin hastalarınız da var içerisinde. Nasıl geri dönüşler aldınız?
Ocrelizumab çalışmasının ilk aşamasında yoktuk, sonraki aşamasına katıldık. Araştırmadan çıkan sonuçlar çok olumlu. Özellikle ataklı MS tipinindeki hastaların MR'larında; lezyonlarda yüzde 90'lara kadar varan düzelmeler izleniyor. Yüzde 60-70 düzeyinde atak sayısında azalma gözleniyor. Oldukça başarılı bir tedavi gibi duruyor. Uzun zamandan beri kullandığımız iğne tedavilerinden daha etkin bir tedavi olduğunu söyleyebilirim.
AKILLI MOLEKÜLLERİ DAMARDAN VERİYORUZ
Kaç türlü tedavi yöntemi var?
Birincisi atak tedavisidir. Sadece atak olduğu zaman kullandığımız ilaçlar bunlar. Kortizon türevi ilaçlar kullanıyoruz. Beyinde iltihap var ve o iltihabı ortadan kaldırmak için damardan verdiğimiz yüksek doz kortizonlu ilaçlar. Bu tedavileri uzunca dönem kullanmak pek mümkün değil çünkü kortizonların yan etkileri var. Bunları sadece 5-10 gün civarında kullanabiliyoruz. Bunun haricinde atakların gelmesini engelleyen ilaçlar var. Onlar da çok farklı bir çeşitlilik gösteriyor, son 5 yılda sayısı iyice arttı. Uzun yıllardan beri MS'te sadece iğne tedavilerini kullandık.
Neyse ki son 5 yıldır ağızdan kullanılan ilaçlar çıkmaya başladı. Bu tedaviler genel olarak iğne tedavilerden daha etkin olduğu ortaya konarak çıktı.
Üçüncü grupta da damardan kullanılan ilaçlar var. Bu grupta da çok fazla ilaç var. Bunların içerisinde akıllı moleküller var. Sadece belli bir noktaya bağlanıyor ve o molekülün işlevini yok ediyor. Aslında çalışmasından dolayı MS hastalığını ortaya çıkartan moleküller bunlar. Uzun zamandır bir ilaç vardı piyasada, hâlâ da kullanılıyor. İlk çıkan monoklonal antikoru da buydu. Neyse ki bunun da varyabilitesi artmaya başladı, şimdi ocrelizumab geliyor. Yakın zamanda başka bir ilaç daha gelecek. Farklı farklı akıllı moleküllerimiz var. Bir de hastalardaki semptomları giderici ilaçlar var. Semptomlar için kullanılan ilaçlar hastaları derin etkilemezler. Ama MS hastalarında çok sık olarak ortaya çıkan belirtileri yok ederler.
Bu ilaçlar damardan veriliyor herhalde. İnsülin gibi kendileri yapmıyorlar değil mi?
Akıllı molekülü damardan veriyoruz. Bir tanesi cilt altı kullanılıyor. Zaten bazı ilaçları hastalar kendileri yapıyorlar. Bunun bir tabancası var, tuşuna basıyor; aynı insülin hastalarında olduğu gibi…