ALS’ye karşı kişiye özel gen terapisi

ABD Northwestern Üniversitesi ALS Araştırma Merkezi'nin yöneticisi Dr. Hande Özdinler, ALS'ye karşı geliştirdikleri ilacın yanında paralel olarak gen tedavisini de geliştirmeye başladıklarını açıkladı. SABAH'a konuşan Özdinler, "İlaç tedavisi sürecinde iyileşmeyen ALS hastaları için ilaç çalışmalarının yanında gen tedavisi yöntemini de geliştirmeye çalışıyoruz.
Hastaların genlerinde hangi bozukluk olduğunu belirledikten sonra FDA onaylı zararsız virüsü direkt beyne enjekte edeceğiz ve gen iyileşecek. Böylelikle kişiye özel gen terapi yöntemleri geliştirmiş oluyoruz. Bu da çok büyük bir başarı ve dünyada ilk defa yapılan bir çalışma. Bu çalışma aynı zamanda Nature Gene Therapy dergisine kapak oldu.
Bize daha önce hep bunun yapılmasının imkânsız olduğu söylendi. Bunun olabileceğini ve ileriye dönük kişisel tıbbın, kişiye özel iyileştirmenin ve tedavilerin önemini bir kez daha göstermiş olduk ve nasıl yapılacağının yol haritasını çizmeye başladık. Gen terapi tedavisi şu an buluş aşmasında. Birbirine alternatif değil paralel olarak hem ilaç çalışmalarımız hem de gen tedavisi çalışmalarımızla ALS hastalarını iyileştirmeyi hedefliyoruz" şeklinde konuştu.