Kör farelerde gen tedavisi mucizesi

ABD'de bulunan Nanoscope firmasından bilim insanlarının yaptığı araştırma kapsamında, tamamen kör olan fareler üzerinde gen tedavisi uygulandı ve hasarlı göz hücreleri baypas edilerek farelerin görmesi sağlandı. Nature Gene Therapy dergisinde yayımlanan araştırmada yer alan bilgilere göre, bazı körlük çeşitlerinde, gözün belli başlı kısımları halen çalışsa da, ışığa duyarlı hücreler hasar gördüğünden görme kaybı oluşuyor. Retinada bulunan fotoreseptörler yaşa bağlı göz hastalıkları nedeniyle hasar görür. Gözün geri kalan sistemi sağlam olsa bile, bu hasardan dolayı görme bozukluğu oluşuyor. Bilim insanları, tamamen kör olan farelerin gözündeki fotoreseptör hücreleri baypas ederek doğrudan bipolar hücreleri aktive etmeyi denedi. Bunu yapmak için MCO1 adlı gen hedeflenerek, genin bipolar hücreler ve fotoreseptörlerdeki opsin proteinini ifade etmesi sağlandı. MCO1 opsinlerini taşıyan adeno bağlantılı virüs göze tek enjeksiyonla verildi.
GÖRÜŞ KALITESI ÖLÇÜLECEK
Sonrasında ekip, retina dejenerasyonu olan farelerde ışık duyarlılığı gelişip gelişmediğini tekrar test etti. Tedavi edilen farelerde yeniden ışık duyarlılığı oluştu ve retina fonksiyonu iyileşti. Sonuçlar umut verici olsa da, iyileşen görüşün normal görüş kadar iyi olup olmadığı bilinmiyor. Bunun için ABD'de bazı retina hastalarında klinik denemelere başlanması planlanıyor.